Забезпечення лікарськими засобами орфанних хворих

Стан дослідження. Низка проблем щодо обігу лікарських засобів в Україні висвітлювались у працях О.М. Дорошової [1], А.А. Чумака [2], О.М. Шевчука [3], автора цієї статті та ряду інших дослідників. Спробою комплексного дослідження широкого кола питань щодо обігу ліків в Україні слід визнати працю В.М. Пашкова «Правове регулювання обігу лікарських засобів» [4]. Однак, питання забезпечення лікарськими засобами осіб, що страждають на рідкісні захворювання, є новим як для вітчизняної медицини, так і для вітчизняного права, і його юридичний аспект нині залишається майже недослідженим.

Викладення основного матеріалу. В 2014 році Українська держава вперше прямо звернула увагу на проблему орфанних захворювань і осіб, які ними страждають. Орфанними (рідкісними) називаються захворювання, якім притаманні три специфічні риси. По-перше, вони дуже рідко зустрічаються. По-друге, ці захворювання не лікуються взагалі або лікуються дуже складно. Згідно зі статистикою, близько 30% хворих помирає у віці до 5 років. По-третє, фармацевтичне забезпечення лікування орфанних захворювань істотно ускладнене тим, щокількість споживачів лікарських засобів та спеціального обладнання вкрай незначна. Мізерність партій необхідних споживачам медикаментів веде до того, що ряд фармацевтичних компаній просто відмовляється від їх випуску, а інші істотно підвищують ціни (певною мірою це виправдує зростання собівартості ліків, що випускаються незначними партіями). Як наслідок, ліки, необхідні для лікування рідкісних хвороб, мало розповсюджені й дуже дорогі.

Реакція держави на згадану проблему знайшла відображення у Законі України від 15.04.2014 року «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров'я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань» [5]. Згідно з ним рідкісне (орфанне) захворювання - це захворювання, яке загрожує життю людини або яке хронічно прогресує, призводить до скорочення тривалості життя громадянина або до його інвалідності, поширеність якого серед населення не частіше ніж 1:2000. Звернемо увагу, що кількісний показник, який закріплює за хворобою статус рідкісної, не є загальноприйнятим. Так, у країнах ЄС орфан - ними визнаються хвороби, що зустрічаються не частіше ніж 1:2000, у США - 1:1500, у Японії - 1:2500, у Росії - 1:10000 [6].

Нині норми, що регулюють відносини стосовно боротьби з рідкісними захворюваннями, зібрані у ст. 53-1 Основ законодавства України про охорону здоров'я (Основ законодавства) [7]. Так, згідно з ч. 1 цієї статті держава забезпечує заходи з профілактики рідкісних (орфанних) захворювань та організацію надання громадянам, які страждають на такі захворювання, відповідної медичної допомоги. Частина 3 ст. 53-1 конкретизує цей припис, зазначаючи, що громадяни, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, безперебійно та безоплатно забезпечуються необхідними для лікування цих захворювань лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання відповідно до їх переліку та обсягів, затверджених центральним органом виконавчої влади, що забезпечує формування державної політики у сфері охорони здоров'я, у порядку, встановленому Кабінетом Міністрів України (КМУ).

Частина 1 статті 53-1 викликає дуже багато питань. Так, незрозуміло, чому держава організує, а не гарантує чи забезпечує надання допомоги хворим на рідкісні хвороби. Адже рівень організації може бути як високим, так і низьким. Та й спрямована організація допомоги може бути на різні цілі.

Дискреційною видається формула «відповідної медичної допомоги». Відразу ж постає питання: відповідним чому? Рідкісних хвороб близько 8000 і будь-які нормативи та стандарти щодо їх лікування в Україні відсутні. Можливість розробки протоколів для лікування цих хвороб навіть у віддаленому майбутньому видається сумнівною, оскільки для розробки типових правил необхідна багата медична практика, існування якої є об'єктивно неможливим. Тобто відповідати вітчизняним стандартам така допомога не може. Щодо стандартів міжнародних, то як ми вже показали, у світі не склалось єдиного підходу до питання, які ж саме хвороби є орфанними. Про визначення якогось рівню відповідної медичної допомого і не йшлося.

Також викликає питання і припис ч. 3 ст. 53-1. Беззаперечно, безоплатне забезпечення орфанних хворих ліками - це необхідне рішення, однак за чий рахунок досягатиметься така безоплатність? Про це законодавець мовчить. Також не визначено механізм такого забезпечення. Однак, за два роки, які пройшли з моменту внесення вказаних змін до Основ законодавства, такий механізм сформувався і далі ми спробуємо його охарактеризувати та проаналізувати особливості функціонування.

Правове підґрунтя для забезпечення лікарськими засобами осіб, що страждають на рідкісні (орфанні) захворювання закладає Перелік рідкісних (орфанних) захворювань, затверджений Міністерством охорони здоров'я України (МОЗ) [8]. До змісту Переліку у нас немає питань, однак не зовсім зрозуміло, яким чином він формувався, чи відображений у ньому реальний стан справ в Україні. Власне, можливі два підходи до розробки документу такого типу: (а) аналіз стану захворюваності в Україні та поширеності тих чи інших хвороб; (б) дослівне переписування закордонних чи міжнародних переліків. Ми схиляємося до варіанту «б». Це зумовлено тим, що критерії включення (виключення) захворювання у перелік не встановлено, а визначення орфанних захворювань із Основ законодавства містить юридичну, а не медичну складову. На користь варіанту «б» говорить і та обставина, що перелік орфанних захворювань (всього 23 позиції) був винесений на громадське обговорення менше ніж за два з половиною місяці після внесення змін до Основ законодавства, а саме 2 липня 2014 року [9]. В подальшому був затверджений Перелік, який мав зовсім іншу структурну будову та змістовне наповнення (171 позиція). Причому розробкою першого та другого варіантів переліків керували різні особи.

Перелік рідкісних (орфанних) захворювань мав стати підґрунтям для встановлення переліку та обсягів ліків та продуктів дієтичного харчування, якими має забезпечуватись хворий. Такий перелік, згідно з ч. 3 ст. 53-1 Основ законодавства також має бути затверджений МОЗ, однак нині він відсутній принаймні у формі чіткого та зрозумілого нормативного акту, який пройшов реєстрацію та відповідні експертизи Міністерства юстиції України.

Наступна складова механізму прямо не згадується в Основах законодавства і була запроваджена рішенням КМУ, яке стало можливим у результаті відсутності чіткого визначення джерел фінансування програм із забезпечення орфанних хворих лікарськими засобами. Так, згідно з п. 1 Порядку забезпечення громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, лікарські засоби та відповідні харчові продукти для спеціального дієтичного споживання закуповуються за рахунок коштів державного, місцевих бюджетів, а також інших джерел, не заборонених законодавством, у тому числі гуманітарної допомоги [10]. В яких випадках і в якому обсязі застосовуються кошти з кожного із джерел, нині не визначено.

Четвертим елементом механізму є органи, уповноважені розглядати питання про забезпечення орфанних хворих лікарськими засобами. Нині КМУ передбачив два органи, які приймають рішення щодо забезпечення орфанних хворих ліками. У випадку, коли фінансування здійснюється за рахунок коштів державного бюджету, таке рішення приймається спеціально утвореною комісією МОЗ, а у випадку фінансування за рахунок місцевих бюджетів - комісіями, утвореними обласними та Київською міською держадміністраціями.

Правовий статус та загальні засади формування і функціонування комісії для визначення необхідності в призначенні, відміні, перерозподілі лікарських засобів та відповідних харчових продуктів для спеціального дієтичного споживання, що закуповуються за рахунок коштів державного бюджету, а також інших джерел, не заборонених законодавством, у тому числі гуманітарної допомоги, громадянам, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання визначено Наказом МОЗ від 15.02.2015 р. [11]. Щодо правового статусу комісій при місцевих державних адміністраціях, то будь-який загальнодержавний нормативний документ з цього приводу відсутній. Про існування місцевих нормативних актів у нас інформації також немає. Але навіть якщо при окремих державних адміністраціях такі органи й утворені, то їх правові статуси та порядок діяльності не уніфіковано.

Наступний з компонентів механізму - забезпечення орфанних хворих лікарськими засобами - є одним з найважливіших. Це порядок надання права на безоплатне та безперебійне забезпечення ліками. Фактично такий порядок відсутній. В Положенні про комісію для визначення необхідності в призначенні, відміні, перерозподілі лікарських засобів та відповідних харчових продуктів для спеціального дієтичного споживання, що закуповуються за рахунок коштів державного бюджету, а також інших джерел, не заборонених законодавством, у тому числі гуманітарної допомоги, громадянам, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання містяться окремі процесуальні норми, однак, цього явно недостатньо.

По-перше, ці норми змішані з нормами, що визначають статус комісії. По-друге, таких норм дуже мало і вони регламентують лише окремі процесуальні питання. По-третє, абсолютно відсутні процесуальні строки, що особливо важливо в нашому випадку, адже від вчасного прийняття рішення може залежати життя хворого. По-четверте, жодного разу не згадуються права хворого в процесі розгляду справи щодо призначення йому лікарських засобів, що закуповуються за рахунок державного бюджету. Крім того, це квазіпровадження застосовується лише Комісією МОЗ. Щодо порядку вирішення аналогічних справ на місцях, то він просто відсутній.

Наступна складова механізму забезпечення орфанних хворих малопомітна, але дуже небезпечна. Про неї не йдеться в Основах законодавства, однак згадується у вищевказаній Постанові КМУ. Згідно з п. 6 затвердженого нею Порядку забезпечення лікарськими засобами та харчовими продуктами, закупленими за рахунок коштів державного та місцевих бюджетів, здійснюється в межах бюджетних призначень. Постає логічне питання: яким чином співвідноситься ідея безперебійного та безоплатного забезпечення з ідеєю обмеженого фінансування?

І мова тут йде не про теоретичні розумування автора. В 2015 р. МОЗ була проведена робота зі збору інформації, результатом якої стало визначення необхідного розміру фінансування лікування пацієнтів хворих орфанними захворюваннями у 2016 р. Сума склала 500 млн. грн. і була надана Міністерству фінансів України. Ми сумніваємося, що вона дійсно може вирішити усі питання, адже затрати на лікування одного орфанного хворого на рік складають від 20 тис. грн. до 8 млн. грн. [12], однак Мінфін не сприйняв і її. Без будь-яких пояснень в проекті державного бюджету було закладено нічим не обґрунтовані та значно нижчі обсяги фінансування на рівні 2014 року. Це призвело до широкомасштабного скандалу, до участі в якому залучились пересічні громадяни, громадські організації, органи державної влади і навіть Президент України [13].

І останнім елементом механізму є доведення лікарських засобів до споживачів. Воно здійснюється через заклади охорони здоров'я відповідного профілю за місцем проживання або лікування хворих.

Дещо осторонь стоїть спеціалізований апарат контролю за безпосереднім наданням лікарських засобів особам, що страждають рідкісними хворобами. Він має включати в себе загальнодержавний реєстр хворих, які отримують безоплатні ліки та щоквартальнусистему звітності щодо надання лікарських засобів таким хворим.

У такому вигляді механізм забезпечення ліками та дієтичним харчуванням осіб, що страждають на орфанні захворювання, має декоративно-декларативний характер. Для забезпечення реалізації права цієї групи громадян на охорону здоров'я його слід істотно удосконалити. Власне удосконалення можна розділити на дві групи. До першої ми відносимо ті з них, які мають бути проведені негайно, оскільки від них залежить безпосереднє збереження життя та здоров'я конкретних людей, а до другої - менш термінові, але також досить важливі.

До першої групи ми відносимо наступні удосконалення.

По-перше, слід чітко розмежувати сфери відання центральних органів виконавчої влади і органів на місцях, а саме встановити, в яких випадках право на забезпечення ліками орфанних хворих підтверджує комісія МОЗ, а в яких - комісія місцевої державної адміністрації. Відсутність такого розмежування створює передумови для бюрократичної плутанини, затягування процесу призначення лікарських засобів, що закуповуються за рахунок бюджетів та інших зловживань з боку державних службовців, що можуть призвести до трагічних наслідків. На наш погляд, можливо два підходи до проведення розмежування повноважень. Перший з них можливий, коли на місцеві державні адміністрації буде покладено прямий і беззаперечний обов'язок утворення комісій та затверджено типове положення про ці комісії. Тоді за кожним з органів слід буде закріпити перелік справ, щодо визнання права на забезпечення лікарськими засобами хворих на ті чи інші рідкісні захворювання. Другий підхід не передбачає обов'язкового утворення місцевими державними адміністраціями відповідних комісій. За ними закріплюється право, яке може бути реалізовано за певних обставин (з ініціативи обласної ради; у випадку поширення певної хвороби; наявність фахівців необхідного рівню тощо). Склад місцевих комісій має погоджуватись з комісією МОЗ і в кожному конкретному випадку остання має делегувати їм свої повноваження щодо розгляду окремих категорій справ шляхом укладення договору про делегування повноважень. Відповідно, хворому має бути надано право вибору, до якої з комісій звертатись, тобто діятиме так звана альтернативна підвідомчість. За існуючих обставин другий підхід видається більш виправданим, оскільки дозволить забезпечити належну якість розгляду справ і стане на заваді зловживанням, пов'язаним з розподілом компетенції.

По-друге, слід визнати, що часткове забезпечення хворих на рідкісні захворювання лікарськими засобами призведе до того ж ефекту, що і відмова від такого забезпечення в принципі. Якщо підтримання життя людини потребує щоденного вживання однієї дози лікарського засобу, а «в межах бюджетного фінансування» держава може їй надати одну дозу на тиждень, то таке забезпечення хворих орфанними захворюваннями містить

ознаки шахрайства і є не боротьбою з хворобами, а демонстрацією, розрахованою суто на «зарубіжних партнерів». Слід визнати та закріпити у законі беззаперечне право хворого на орфанні захворювання на надання ліків у необхідному обсязі за кошт держави.

По-третє, викликає дуже серйозні сумніви спроможність і бажання місцевих бюджетів фінансувати забезпечення ліками хворих на рідкісні захворювання. На наш погляд, правильніше за все було б відмовитись від нього. Якщо ж норма про таке фінансування буде збережена, то необхідно передбачити обов'язкові цільові субсидії з державного бюджету на покриття відповідних витрат.

По-четверте, очевидно, що за певних обставин рішення комісії про відмову особі в визнанні за нею права на забезпечення лікарськими засобами та в інших випадках може бути помилковим. В Положенні про Комісію МОЗ згадується про можливість оскарження такого рішення. Але розгляд скарги та прийняття рішення за нею (незалежно від його порядку) займає певний проміжок часу. Протягом цього строку хворий, права якого порушено, фактично позбавляється лікарських засобів, необхідних для підтримання життя і здоров'я. За таких обставин він може просто не дожити до моменту прийняття рішення на його користь. З метою запобігання таким ситуаціям, слід визначити, що у разі оскарження хворим відмови у визнанні за ним права на надання безоплатних лікарських засобів ці засоби надаються йому у заявленому обсязі до моменту винесення рішення по скарзі.

Щодо другої групи удосконалень, то основними з них є наступні.

По-перше, наказом МОЗ мають бути чітко зафіксовані критерії віднесення хвороб до переліку рідкісних (орфанних). З одного боку, це зробить діяльність МОЗ в цьому напрямку більш зрозумілою та прозорою. З іншого боку, це дасть змогу зацікавленим особам ставити питання про включення / виключення з переліку тих чи інших хвороб і перетворить боротьбу з рідкісними хворобами на більш динамічний та ефективний процес. До речі, в п. 2 Наказу МОЗ «Про затвердження переліку рідкісних (орфанних) захворювань» встановлено, що цей перелік має щорічно переглядатись. Це позитивна норма, однак слід чітко визначити термін перегляду, який би дозволив враховувати оновлений перелік при плануванні бюджетного фінансування закупівлі лікарських засобів для орфанних хворих.

По-друге, наказом МОЗ необхідно затвердити нормативи лікарських засобів та дієтичного харчування, що надаються орфанним хворим чи принаймні принципи визначення таких розмірів. Нагадаємо, що необхідність існування таких нормативів передбачена Основами законодавства.

По-третє, слід розробити процедуру розгляду Комісією МОЗ справ щодо визнання права орфанних хворих на отримання безоплатних лікарських засобів та чітко встановити строки розгляду справи загалом і строки вчинення окремих процесуальних дій.

Враховуючи наведене, пропонуємо викласти ст. 53-1 Основ законодавства України про охорону здоров'я у наступній редакції: «Стаття 53-1. Профілактика та лікування рідкісних (орфанних) захворювань

Держава забезпечує заходи з профілактики рідкісних (орфанних) захворювань та надання громадянам, які страждають на такі захворювання, необхідної медичної допомоги. З цією метою центральний орган виконавчої влади, що забезпечує формування державної політики у сфері охорони здоров'я:

- визначає та затверджує перелік рідкісних (орфанних) захворювань та забезпечує офіційну публікацію цього переліку;

- в порядку, встановленому Кабінетом Міністрів України визначає Перелік лікарських засобів та дієтичних продуктів, якими забезпечуються особи, хворі на рідкісні (орфанні) захворювання, та обсяги забезпечення;

- в порядку, встановленому Кабінетом Міністрів України, забезпечує створення та ведення державного реєстру громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання;

- визначає заходи, необхідні для забезпечення профілактики рідкісних (орфанних) захворювань, та встановлює порядок надання медичної допомоги громадянам, які страждають на ці захворювання.

Громадяни, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, безперебійно та безоплатно забезпечуються необхідними для лікування цих захворювань лікарськими засобами та харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання, згідно з затвердженим Переліком, за рахунок держави. За необхідності та при наявності належним чином оформленого обґрунтування можливе призначення лікарських засобів та дієтичних продуктів, не включених до Переліку, а також понад нормативи, встановлені Переліком.

Рішення про безоплатне забезпечення лікарськими засобами та харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання приймається спеціалізованою комісією, утвореною центральним органом виконавчої влади, що забезпечує формування державної політики у сфері охорони здоров'я, та органами, яким спеціалізована комісія делегувала свої повноваження.

Держава відповідальна перед особами, хворими на рідкісні (орфанні) захворювання, і відшкодовує їм збитки, заподіяні у результаті невиконання обов'язків, встановлених цією статтею у повному обсязі. Особи, винні у заподіянні таких збитків, несуть відповідальність у передбаченому законодавством порядку».

Література

орфанний правовий лікарський хворий

1. Дорошева О.М. Правове регулювання імпорту лікарських засобів: автореф. дис. канд. юрид. наук спец: 12.00.04 «Господарське право; господарсько-процесуальне право.» / О.М. Дорошева; Національна академія наук України, Інститут економіко-правових досліджень. - Донецьк, 2006. - 198 с.

2. Шевчук О.М. Контроль та нагляд за переміщенням лікарських засобів через митний кордон України: [монографія] / О.М. Шевчук. - Х.: Право, 2014. - 272 с.

3. Чумак А.А. Фармацевтична наука і чинне законодавство / А.А. Чумак // Вісн. фармакології та фармації. - 2001. - №3-4. - С. 64-69.

4. Пашков В.М. Правове регулювання обігу лікарських засобів / В.М Пашков. - К.: Морион, 2004. - 160 с.

5. Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров'я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань: Закон України від 15.04.2014 р. // Відом. Верх. Ради України. - 2014. - №26. - Ст 894.

6. Факти про орфанні захворювання: всеукраїнська громадська організація «Український Фонд «Здоров'я» [Електронний ресурс]. - Режим доступу: Мір:// %' % ^гл^гіеа №іиМ. com.ua/news/zdorovya-u-faktakh/640-fakty-pro-orfanni - zakhvoriuvannia.html

7. Основи законодавства України про охорону здоров'я від 19.11.1992 р. // Відом. Верх. Ради України. - 1993. - №4. - Ст. 19.

8. Про затвердження переліку рідкісних (орфанних) захворювань: Наказ Міністерства охорони здоров'я України від 27.10.2014 р. №778 // Офіц. вісн. України. - 2014. - №95. - Ст. 2755.

9. Проект наказу МОЗ «Про затвердження переліку рідкісних (орфанних) захворювань» // Аптека.ua.online. - 2014. - №27 (948) [Електронний ресурс]. - Режим доступу: http://www.apteka.ua/article/297640

10. Про затвердження Порядку забезпечення громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання: Постанова Кабінету Міністрів України від 31.03.2015 №160 // Офіц. вісн. України. - 2015. - №28. - Ст. 802.

11. Про затвердження Положення про комісію для визначення необхідності в призначенні, відміні, перерозподілі лікарських засобів та відповідних харчових продуктів для спеціального дієтичного споживання, що закуповуються за рахунок коштів державного бюджету, а також інших джерел, не заборонених законодавством, у тому числі гуманітарної допомоги, громадянам, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання: Наказ Міністерства охорони здоров'я України від 05.02.2015 р. №50 // Офіц. вісн. України. - 2015. - №38. - Ст. 1162.

12. Кузьменко І.І., Черкащина А.В. Орфанні захворювання в Україні: здобутки та напрямки вирішення основних проблем у забезпеченні хворих / І.І. Кузьменко, А.В. Черкашин. [Електронний ресурс] - Режим доступу: http://socpharm.nuph.edu.ua/files/2015/05Кузьменко-LL-Черка - шина-А.В.pdf

13. Орфанні хвороби в Україні: забезпечення лікування пацієнтів - шлях до Європейських реформ (брифінг) [Електронний ресурс]. - Режим доступу: http://www.ukrinform.ua/ rubric-briefing_ukr/1924097-orfanni-hvoroЫ-v-ukrajini - zabezpechennya-likuvannya-patsientiv-shlyah-do-evropeyskih - reform-zala-1.html

Размещено на Allbest.ru